유전자 교정 (1) 썸네일형 리스트형 로렌조 오일병, 환자 유래 세포와 동물모델에서 유전자 교정 최초 성공 로렌조 오일병으로 잘 알려진 부신백질이영양증(Adrenoleukodystrophy; ALD)을 유전자 교정으로 치료할 수 있는 가능성이 확인됐다. 세브란스병원 재활의학과 조성래 교수와 한양대학교 화학과 배상수 교수 연구팀은 ALD 환자의 유래 세포와 동물모델에서 유전자가위를 통해 변이 유전자를 교정하는데 성공했다고 31일(화) 밝혔다. 보건복지부 임상연구인프라조성사업의 지원을 받아 진행된 이번 연구는 유전자 치료 분야의 대표 학술지 몰레큘러테라피(Molecular Therapy) 최신호에 게재됐다. ALD는 지방산 운반을 담당하는 ABCD1의 유전자 변이로 신경계와 부신피질 등에 긴사슬 지방산(very long-chain fatty acid)이 비정상적으로 축적돼 신경을 감싸고 있는 수초(myelin)를.. 이전 1 다음